Life Biosciences, ABD merkezli bir biyoteknoloji şirketi, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmeyi hedefleyen deneysel gen tedavisi ER-100’ü ilk defa insan üzerinde uyguladı. Bu çalışma, beyin ile göz arasında köprü görevi gören ve normal şartlarda yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor. Bu sinir hücreleri, glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açabilir…
Life Biosciences, ABD merkezli bir biyoteknoloji şirketi, yaşa bağlı görme kayıplarını tersine çevirmeyi hedefleyen deneysel gen tedavisi ER-100’ü ilk defa insan üzerinde uyguladı. Bu çalışma, beyin ile göz arasında köprü görevi gören ve normal şartlarda yenilenmeyen retinal ganglion sinir hücrelerini hedef alıyor. Bu sinir hücreleri, glokom gibi hastalıklar nedeniyle zarar gördüğünde kalıcı körlüğe yol açabilir ve genetik bir müdahale ile eski işlevlerine geri döndürülmeyi amaçlar.
Harvard Üniversitesi’nden genetikçi David Sinclair ve ekibinin yıllardır üzerinde çalıştığı bu yöntem, hücrelerin DNA hasarlarını onarmak yerine yaşlanmayla birlikte hücrelerde biriken kimyasal izleri temizlemeyi amaçlar. Sinclair’a göre yaşlanma, kalıcı bir yıkım değil, hücresel bilgi kaybından kaynaklanır ve bu bilginin geri yüklenmesi ile hastalıkların tedavi edilebileceğini savunur. Fareler ve primatlar üzerinde yapılan deneyler olumlu sonuçlar vermiş ve virüsler aracılığıyla göz hücrelerine üç özel gen aktarılarak çalışmıştır. Bu genler, hastanın mevcut genetik yapısını değiştirmeden hücreyi daha genç bir evreye dönüştüren proteinler üretir.
Tedavinin kontrolü için antibiyotik şalteri kullanılmaktadır. Bu yöntem, genlerin hastanın belirli bir antibiyotiği kullanmasıyla açılmasını ve antibiyotik alımının durdurulmasıyla kendiliğinden kapanmasını sağlar. Bu, müdahalenin kontrol edilebilirliğini sağlayarak güvenlik önlemi olarak tasarlanmıştır. En fazla 18 kişinin yer alacağı bu küçük çaplı deneyde ilk etapta açık açılı glokom hastaları yer alacak ve katılımcılar en az beş yıl boyunca yakından izlenecek.
Bu gelişme bilim dünyasında heyecan yaratırken, bazı kök hücre biyologları gen ifadesini değiştirmenin hücresel düzeyde kanser gibi öngörülemez riskler taşıdığını belirtmektedir. Ayrıca, tedavinin göz tansiyonunu düşürmeyeceği ve yüksek basınç nedeniyle tedavinin kalıcı olamayabileceği endişeleri dile getirilmektedir. Bilim insanları, biyolojik yaşlanmanın ne anlama geldiği ve hangi mekanizmaların geriye çevrilmeye ihtiyaç duyulduğu konusunda henüz hemfikir değildir. Bu nedenle uzmanlar, sonuçlar netleşene kadar dikkatli olunması ve abartılı vaatlere kapılmamak gerektiğini vurgulamaktadır.
